«Гемабанк» вложит 15 млн рублей в разработку генной терапии нейромышечных заболеваний

Биотехнологическая компания «Гемабанк» инвестирует в стартап «Орфадженекс» 15 млн рублей. Из них 10,5 млн рублей «Гемабанк» уже выделил. Остаток суммы стартап получит до конца 2026 года.

Средства направляются на разработку генотерапевтических препаратов для лечения редких нейромышечных заболеваний, в том числе спинальной мышечной атрофии (СМА).

Численность пациентов со СМА в России оценивается примерно в 1,5 тысячи человек, при этом ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания.

Объем продаж препаратов для лечения СМА в России в 2024 году составил около 27 млрд рублей, а закупки фонда «Круг добра» по орфанным нозологиям с поражением мускулатуры в 2023 году составили 33,9 млрд рублей.