UniQure подаст заявку на одобрение терапии болезни Хантингтона
UniQure сообщила, что американский регулятор пересмотрел свою прежнюю позицию и согласился принять имеющиеся данные клинического исследования для ускоренного рассмотрения терапии болезни Хантингтона. На этом фоне акции нидерландской биофармацевтической компании, торгующиеся в США, выросли более чем на 75%, достигнув максимума за семь месяцев.
В конце прошлого года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США указывало, что доступных данных недостаточно для подачи заявки. Один из высокопоставленных представителей регулятора тогда охарактеризовал терапию UniQure как «неудачный продукт».
Теперь регулятор сообщил компании, что трехлетний анализ данных исследования I/II стадий будет достаточным в качестве основной базы для подачи заявки на регистрацию по процедуре ускоренного одобрения, заявили в UniQure.
Опубликованные в прошлом году данные исследования показали, что у пациентов, получивших высокую дозу терапии AMT-130, прогрессирование заболевания снизилось на 75%.
