Sarepta выкупила права на экспериментальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Summit Therapeutics получит первоначальный платеж в размере 40 млн долларов, еще 522 млн долларов Sarepta выплатит при условии успешной разработки лекарственного средства. Благодаря сделке Sarepta стала владельцем прав на эзутромид (ezutromid) на территории Европы, Турции и СНГ.

Меньше месяца назад Sarepta зарегистрировала в США первый препарат против миодистрофии — Эксондис 51 (Exondys 51). Согласно решению FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, пропускающего экзон 51.

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. До настоящего времени не существовало специфического метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна.