Редкую мышечную атрофию реально вылечить, говорит эксперимент

Исследователи из Университета Эдинбурга, работавшие под руководством профессора Тома Гиллингвотера, выяснили: мышечные повреждения, наблюдаемые у детей с поражением двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии (СМА), можно обратить вспять, сообщает BBC.

Данный недуг поражает одного ребенка из каждых 6000 новорожденных. А каждый 40-й имеет генетическую мутацию, стоящую за болезнью. Дети с тяжелой формой болезни умирают, не дожив и до двух лет. Эксперимент с грызунами показал: определенный препарат способен повысить уровень протеина, тем самым, остановив прогрессирующую потерю мышечной ткани, снижение подвижности и двигательной функции.

Данные проблемы дают о себе знать с самого рождения. Больные дети не могут нормально есть, глотать, дышать и плакать. Помимо мышечной ткани, известно, что болезнь поражает нервы. Однако даже, если нервы не пострадали, поражение мышечной ткани все равно происходит из-за снижения показателей протеина SMN. А низкие показатели вызваны генетическими мутациями. Данная мутация также не дает крови нормально поступать в мышцы.

На примере мышей со спинальной мышечной атрофией было доказано, что недуг можно вылечить препаратами класса ингибиторов HDAC. Они приводили к повышению показателей протеина в мышцах, воздействуя непосредственно на генетическую мутацию.

{mossh}