Экспертный совет «Круга добра» расширил перечень заболеваний и поддержку детей с редкими патологиями

Экспертный совет фонда «Круг добра» на очередном заседании рассмотрел более 400 заявок на оказание помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями. Внесены изменения в документы фонда: в перечень заболеваний включен синдром Смита-Лемли-Опица – редкое генетическое нарушение обмена холестерина. Для его лечения утверждено назначение препарата холевая кислота, ожидаемое число новых пациентов – 3–5 человек в год.

Также принято решение о формировании резерва препарата дефибротид (не зарегистрирован в России, но уже закупается фондом) в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина для незамедлительного старта терапии по заявкам медцентров. Ранее препарат использовался по персональным заявкам, теперь он будет доступен в неперсонифицированном резерве.

Расширены категории детей для назначения динутуксимаба бета (при остеосаркоме, саркоме Юинга, рабдомиосаркоме и недифференцированных саркомах) – клинические исследования показали эффективность и безопасность у более старших пациентов. Скорректированы критерии для применения Селуметиниба при неоперабельной плексиформной нейрофиброме.

Эксперты одобрили новый метод лечения – реконструктивно-пластические операции у детей с сосудистыми аномалиями опорно-двигательного аппарата, связанными с мутациями PIK3CA и PTEN. Всего удовлетворено 380 заявок на обеспечение лекарствами, медицинскими изделиями и реабилитационными средствами, а также 10 заявок на уникальные методы лечения. На доработку направлены 24 заявки, одобрено перераспределение препаратов по 62 процедурам.

Ранее стало известно, что «Круг добра» и аналитический центр при Правительстве РФ договорились о совместной разработке подходов к оценке эффективности программ лекарственного обеспечения, а также методик сбора и анализа данных о потребности в лекарствах и реабилитационных средствах.