ВСП просит смягчить требования к контролю качества CAR-T-препаратов

Действующее законодательство требует от фармкомпаний или организаций при ввозе в страну предоставлять в Росздравнадзор протокол исследований качества поступившего в течение года в гражданский оборот препарата. Минздрав намерен скорректировать закон «в части приведения в соответствие с правом Евразийского экономического союза, регулирующим обращение лекарственных средств для медицинского применения».

В редакции проекта поправок, разработанного Минздравом в конце мае, статья 52.1 предусматривала возможность освобождения производителей и дистрибуторов от ежегодного предоставления в Росздравнадзор такого протокола. Однако из новой редакции, обнародованной в октябре, это послабление убрали. В обращении к министру здравоохранения Михаилу Мурашко эксперты ВСП предупреждают, что в случае с отдельными высокотехнологичными лекарствами необходимость ежегодно проводить исследования качества может привести к тому, что пациенты лишатся жизнеспасающей терапии.

Действующие требования законодательства работают для крупных партий лекарств, отмечает представитель ВСП Алексей Федоров. По его словам, в случае с высокотехнологичными препаратами ситуация иная. Они производятся ограниченными сериями, и их стоимость, как правило, очень высока. Например, если аутологичные CAR-T-препараты производятся за пределами России, ввозиться будет одна упаковка для конкретного пациента. Отдать эту единственную упаковку на тестирование не представляется возможным, подчеркнул Федоров.

В обращении ВСП, направленном в Минздрав, также отмечается, что клеточные препараты используют пациенты, прошедшие несколько линий терапии, зачастую в терминальной стадии: количество донорского материала ограниченно, что не позволяет производить дополнительные объемы только для проведения испытаний. Кроме того, даже в тех редких случаях, когда донорского материала достаточно, это приведет к значимому увеличению стоимости терапии и, соответственно, расходов государства на лечение пациента.

По данным из открытых источников, стоимость курсовой дозы CAR-T препаратов может составлять 300 тысяч евро и более.

В случае с CAR-T эксперты ВСП предлагают учитывать исходящий контроль на производстве и заключение о соответствии требованиям правил надлежащей производственной практики ЕАЭС, выданное уполномоченным органом.

В Минздраве не пояснили, почему проект поправок в 61-ФЗ в майской редакции, предусматривающий исключение для высокотехнологичных препаратов, был изменен. Однако в ведомстве заявили, что документ будет дорабатываться по итогам общественного и экспертного обсуждения.

Летом 2021 года швейцарская Novartis подала досье на регистрацию в России препарата Kymriah по правилам Евразийского экономического союза. Проведения локальных КИ не потребуется, поскольку оба планируемых к регистрации показания (острый лимфобластный лейкоз и B-клеточная лимфома) являются орфанными заболеваниями, а при регистрации технологий для лечения этого типа заболеваний в России допускается использование данных международных исследований в качестве подтверждения безопасности и эффективности.

Установленная в мире цена за проведение терапии препаратом от Novartis – $475 тысяч.

Также озвучивались планы выхода на российский рынок разработки J&J, которая уже зарегистрирована для терапии множественной миеломы в США и Европе. Однако статус подачи документов на регистрацию продукта в России неизвестен.

В марте 2022 года немецкая Miltenyi Biotec прекратила поставки расходных материалов и оборудования в Россию. Именно ее технологию использовали все ведущие центры России, работавшие с CAR-T-терапией. В начале августа Минпромторг включил товары компании в список для параллельного импорта, однако по нему они пока не поступают в Россию.

Действующее законодательство требует от фармкомпаний или организаций при ввозе в страну предоставлять в Росздравнадзор протокол исследований качества поступившего в течение года в гражданский оборот препарата. Минздрав намерен скорректировать закон «в части приведения в соответствие с правом Евразийского экономического союза, регулирующим обращение лекарственных средств для медицинского применения».

В редакции проекта поправок, разработанного Минздравом в конце мае, статья 52.1 предусматривала возможность освобождения производителей и дистрибуторов от ежегодного предоставления в Росздравнадзор такого протокола. Однако из новой редакции, обнародованной в октябре, это послабление убрали. В обращении к министру здравоохранения Михаилу Мурашко эксперты ВСП предупреждают, что в случае с отдельными высокотехнологичными лекарствами необходимость ежегодно проводить исследования качества может привести к тому, что пациенты лишатся жизнеспасающей терапии.

Действующие требования законодательства работают для крупных партий лекарств, отмечает представитель ВСП Алексей Федоров. По его словам, в случае с высокотехнологичными препаратами ситуация иная. Они производятся ограниченными сериями, и их стоимость, как правило, очень высока. Например, если аутологичные CAR-T-препараты производятся за пределами России, ввозиться будет одна упаковка для конкретного пациента. Отдать эту единственную упаковку на тестирование не представляется возможным, подчеркнул Федоров.

В обращении ВСП, направленном в Минздрав, также отмечается, что клеточные препараты используют пациенты, прошедшие несколько линий терапии, зачастую в терминальной стадии: количество донорского материала ограниченно, что не позволяет производить дополнительные объемы только для проведения испытаний. Кроме того, даже в тех редких случаях, когда донорского материала достаточно, это приведет к значимому увеличению стоимости терапии и, соответственно, расходов государства на лечение пациента.

По данным из открытых источников, стоимость курсовой дозы CAR-T препаратов может составлять 300 тысяч евро и более.

В случае с CAR-T эксперты ВСП предлагают учитывать исходящий контроль на производстве и заключение о соответствии требованиям правил надлежащей производственной практики ЕАЭС, выданное уполномоченным органом.

В Минздраве не пояснили, почему проект поправок в 61-ФЗ в майской редакции, предусматривающий исключение для высокотехнологичных препаратов, был изменен. Однако в ведомстве заявили, что документ будет дорабатываться по итогам общественного и экспертного обсуждения.

Летом 2021 года швейцарская Novartis подала досье на регистрацию в России препарата Kymriah по правилам Евразийского экономического союза. Проведения локальных КИ не потребуется, поскольку оба планируемых к регистрации показания (острый лимфобластный лейкоз и B-клеточная лимфома) являются орфанными заболеваниями, а при регистрации технологий для лечения этого типа заболеваний в России допускается использование данных международных исследований в качестве подтверждения безопасности и эффективности.

Установленная в мире цена за проведение терапии препаратом от Novartis – $475 тысяч.

Также озвучивались планы выхода на российский рынок разработки J&J, которая уже зарегистрирована для терапии множественной миеломы в США и Европе. Однако статус подачи документов на регистрацию продукта в России неизвестен.

В марте 2022 года немецкая Miltenyi Biotec прекратила поставки расходных материалов и оборудования в Россию. Именно ее технологию использовали все ведущие центры России, работавшие с CAR-T-терапией. В начале августа Минпромторг включил товары компании в список для параллельного импорта, однако по нему они пока не поступают в Россию.