В США одобрен препарат для лечения редкого заболевания крови

Компания Sanofi получила от американских регуляторных органов регистрационное свидетельство на препарат каплацизумаб (caplacizumab), разработанный для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры – тяжелого редко встречающегося заболевания. Терапия зарегистрирована для использования среди взрослых пациентов, пишет PharmaTimes.

Положительное решение было принято после изучения результатов клинического исследования, прошедшего среди 145 пациентов. В КИ было показано превосходного нового препарата над плацебо.

Каплацизумаб является одиночным вариабельным доменом иммуноглобулина, который блокирует взаимодействие между мультимерами фактора фон Виллебранда и тромбоцитами. Фактор фон Виллебранда – это гликопротеин плазмы крови, обеспечивающий прикрепление тромбоцитов к участку поврежденного сосуда.

В Европе каплацизумаб был одобрен еще осенью 2019 года. Препарат был разработан бельгийский Ablynx. После ее приобретения Sanofi за 3,9 млрд евро, права на него перешли французскому фармпроизводителю.