В США одобрен первый в мире препарат против атрофии мышц при СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Isembyld (апитегромаб) от биотехнологической компании Scholar Rock. Он предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей от двух лет, проходящих терапию, направленную на ген SMN2, который помогает восполнить дефицит жизненно важного белка выживаемости мотонейронов (SMN) у таких пациентов.

Препарат воздействует непосредственно на потерю мышечной массы и применяется строго в сочетании с существующими методами лечения.

Одобрение регулятора было получено на две недели раньше официального срока, а для Scholar Rock этот продукт стал первым одобрением в истории компании. Производитель также получил от FDA ваучер на приоритетное рассмотрение будущих лекарств. Сейчас компания дополнительно исследует способность апитегромаба сохранять мышечную массу у пациентов, принимающих средства от ожирения.

Коммерческие поставки Isembyld в США начнутся в ближайшие дни, а предполагаемая стоимость курса составит около $310 тыс. в год на одного пациента при оптовой цене $11 659 за флакон. Итоговая сумма будет варьироваться, так как дозировка рассчитывается по весу человека. Чтобы помочь семьям справиться с финансовой нагрузкой, производитель параллельно запускает специализированную сервисную программу поддержки для взаимодействия со страховыми компаниями.

В отличие от существующих методов терапии СМА, таких как «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек), «Спинраза» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам), которые нацелены на генетическую причину болезни и защиту мотонейронов, новое средство работает принципиально иначе. Это моноклональное антитело блокирует белок миостатин, который в норме ограничивает рост скелетных мышц.

Решение FDA опирается на результаты III фазы клинического испытания SAPPHIRE, в котором пациенты на комбинации Isembyld со стандартным лечением показали улучшение двигательных функций по шкале Хаммерсмит (HFMSE). Профиль безопасности препарата не содержит строгих предупреждений в «черной рамке». Среди побочных эффектов зафиксированы кашель и рвота, а также повышенный риск переломов костей у пациентов с уже имевшимися факторами риска.

Изначально Scholar Rock подала заявку еще в 2025 году, но получила отказ из-за санитарных нарушений на контрактном заводе Catalent, где инспекторы агентства нашли следы шерсти млекопитающих. При этом к безопасности и терапевтической эффективности самого лекарственного средства у FDA замечаний не возникло.

Для устранения регуляторных препятствий компании пришлось исключить этот завод из регистрационного досье. Производитель полностью перевел коммерческое производство на альтернативную площадку, что позволило успешно завершить процедуру проверки и получить финальное одобрение.