Препарат от миострофии Дюшенна от Sarepta не достиг первичной контрольной точки на испытаниях

Генная терапия против мышечной дистрофии Дюшенна от Sarepta Therapeutics не смогла достичь первичной контрольной точки в ходе испытаний. Ранее FDA одобрило препарат по ускоренной схеме.

Фото: CDC

Клиническое испытание новой генной терапии против мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys, разработанной Sarepta Therapeutics, не достигло своей главной цели. Об этом заявила биотехнологическая компания на своем сайте.

Четыре месяца назад FDA предоставило ускоренное одобрение препарату Elevidys для амбулаторных пациентов в возрасте 4—5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Исследование под названием EMBARK должно было подтвердить это решение и дать основание для выдачи полного одобрения.

Но по основному показателю исследования — функциональной шкале, известной как амбулаторная оценка North Star, пациенты, принимавшие препарат, достигли оценки 2,6 балла по сравнению с 1,9 баллами у тех, кто принимал плацебо. По словам представителей Sarepta, разница не была статистически значимой.

При этом по таким показателям, как скорость, с которой участники могли подняться или пройти десять метров, Elevidys помог участникам улучшить свои показатели.

Обычно FDA не считает данные по вторичным контрольным точкам положительными, если исследование не достигает основной конечной точки. Но при тяжелых заболеваниях, таких как миодистрофия Дюшенна, применяется более гибкий подход. Компания поделилась результатами с FDA и планирует попросить агентство расширить маркировку препарата.

«Наша цель — расширить маркировку, чтобы охватить всех поддающихся лечению пациентов с дистрофией Дюшенна, независимо от возраста или амбулаторного статуса», — заявил генеральный директор Sarepta Дуг Ингрэм.

При миодистрофии Дюшенна мутации в гене дистофина проявляются характерной мышечной слабостью и задержкой в развитии. Болезнь поражает в основном мальчиков и обычно приводит к летальному исходу.