Первое клиническое испытание стволовых клеток при болезни Паркинсона показало безопасность и биологическую активность терапии

Ученые успешно завершили первый год клинических испытаний нового способа терапии болезни Паркинсона с помощью стволовых клеток. Пересадка пациентам в мозг особых клеток-предшественников доказала свою безопасность и результативность.

Новые результаты исследования STEM-PD (клиническое испытание по пересадке дофаминергических клеток) представили на ежегодной встрече Международного общества по исследованию стволовых клеток в Монреале (Канада). Болезнь Паркинсона поражает нейроны, вырабатывающие дофамин, что со временем ухудшает моторные и когнитивные функции.

Нынешние методы лечения способны лишь временно облегчить симптомы болезни, но не восстановить погибшие клетки в мозге пациента. Новая терапия направлена на замещение утерянных нейронов и восстановление естественной выработки дофамина, предлагая долговечную стратегию лечения.

В качестве испытуемых выбрали пациентов с умеренно запущенной стадией болезни Паркинсона, симптомы которых не исчезли, несмотря на медикаментозную терапию. В течение десятилетий ученые пытались преодолеть два главных барьера: масштабирование производства дофаминергических нейронов и нахождение доказательства того, что их доставка в мозг человека безопасна.

Ранние тесты с использованием эмбриональных клеток (полученных из человеческих плодов) доказали жизнеспособность концепции, но их ограничивали жесткий дефицит материала и невозможность определить оптимальную дозу вещества. Использование современных стволовых клеток помогло решить эти проблемы.

«Эти данные стали кульминацией десятилетий исследований. Они демонстрируют, что продукт на основе стволовых клеток можно производить, доставлять и оценивать в рамках строгих клинических испытаний. Более того, они показывают, что регенеративная медицина выходит за рамки доказательства концепции и переходит на стадию полноценного тестирования на пациентах со сложными нейродегенеративными заболеваниями», — рассказала профессор Лундского университета (Швеция) Малин Пармар.

По ее словам, шведских ученых обнадеживает то, насколько точно эти результаты совпадают с данными аналогичных исследований по всему миру. Независимые группы, изучающие применение стволовых клеток, сообщают о сопоставимой безопасности, что укрепляет общую уверенность в успехе нового метода.

В дальнейшем исследователи продолжат наблюдение за участниками STEM-PD для оценки безопасности этого вида терапии. Специалисты планируют изучить долговечность пересаженных клеток, оптимизировать дозировку и улучшить интеграцию клеток в ткани мозга. Кроме того, авторы научной работы уже ищут способ снизить необходимость в тяжелых препаратах для подавления иммунитета, которые обычно нужны для предотвращения отторжения — в том числе с помощью генетически модифицированных клеток, способных избегать иммунного ответа организма.