Новый препарат победит болезнь Хантингтона
Это врожденное наследственное заболевание, которое сопровождается появлением толчкообразных непроизвольных движений (хореи), развитием психических расстройств и снижением интеллекта. Болезнь связана с мутацией гена HTT. Шанс унаследовать мутацию от родителя равняется 50%.
У каждого, кто получил такой ген, рано или поздно развивается болезнь Хантингтона. Недавно потенциальное лекарство от этого заболевания прошло тесты на мышах и обезьянах. Оно называется IONIS-HTTRx. Испытаниями занимались ученые из Университета Британской Колумбии, пишет NDTV.
Препарат «выключает» синтез белка HTT. Подопытные животные хорошо переносили лекарство. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Клинические испытания с участием людей начнутся совсем скоро.
