Это врожденное наследственное заболевание, которое сопровождается появлением толчкообразных непроизвольных движений (хореи), развитием психических расстройств и снижением интеллекта. Болезнь связана с мутацией гена HTT. Шанс унаследовать мутацию от родителя равняется 50%.
Препарат «выключает» синтез белка HTT. Подопытные животные хорошо переносили лекарство. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Клинические испытания с участием людей начнутся совсем скоро.
Это врожденное наследственное заболевание, которое сопровождается появлением толчкообразных непроизвольных движений (хореи), развитием психических расстройств и снижением интеллекта. Болезнь связана с мутацией гена HTT. Шанс унаследовать мутацию от родителя равняется 50%.
Препарат «выключает» синтез белка HTT. Подопытные животные хорошо переносили лекарство. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Клинические испытания с участием людей начнутся совсем скоро.
