Новый препарат от БАС готовят к ускоренному одобрению в США

Новый препарат улефнерсен для пациентов с боковом амиотрофическим склерозом и подтвержденной мутацией в гене FUS успешно достиг III стадии клинических испытаний, пишет Reuters.  Компании Otsuka и Ionis планируют обсудить результаты исследований лекарства с FDA и другими организациями здравоохранения по всему миру, чтобы ускорить одобрение. Производитель также запустил программу раннего доступа для пациентов с БАС, которые не могут участвовать в испытаниях. Благодаря этому врачи получили возможность запрашивать препарат до официального одобрения. 

Улефнерсен — антисмысловой олигонуклеотид. Он снижает выработку токсичного белка FUS в моторных нейронах, воздействуя на причину болезни. Клинические исследования показали значительные улучшения физических функций и показателей выживаемости пациентов по сравнению с плацебо, а также замедление повреждения нервных клеток.

Ранее швейцарская фармкомпания Novartis приостановила разработку экспериментального препарата VHB937 (лифонебарт) для лечения БАС. Препарат не достиг целей в замедлении прогрессирования заболевания на промежуточной стадии клинических испытаний. Такой исход стал очередной неудачей в многолетней истории попыток мировых фармгигантов найти лекарство от этой смертельной болезни.