«Круг добра» включил в перечни два редких заболевания и новый препарат
«Круг добра» включил в перечни два генетических заболевания, связанных с тяжелыми формами ожирения — для лечения закупят метрелептин и сетмеланотид. На экспертном совете фонда также рассмотрели новый метод коррекции длины конечностей и препарат пэгцетакоплан при С3-гломерулопатии.
Экспертный совет фонда «Круг добра» на 64-м экспертном заседании рассмотрел и включил в перечни два редких генетических заболевания, связанных с тяжелыми формами ожирения, сообщили в пресс-службе организации.
Первое из рассмотренных советом заболеваний — моногенное ожирение, вызванное дефектом гена лептина (LEP). Это форма ожирения, проявляющаяся выраженным набором веса с первых месяцев жизни на фоне повышенного аппетита. Частота заболевания — 1 случай на 15 млн детей. Для терапии применяется препарат с МНН метрелептин — рекомбинантный аналог человеческого лептина, который снижает полифагию, способствует снижению массы тела, нормализует работу щитовидной железы и репродуктивной системы. Ранее препарат уже был включен в перечни фонда для терапии других заболеваний.
Второе заболевание — приобретенное гипоталамическое ожирение. Это редкое и крайне тяжелое заболевание, возникающее после повреждения гипоталамуса. Оно приводит к выраженной гиперфагии, отсутствию чувства насыщения, снижению основного обмена, психологическим нарушениям, нарушениям сна и сердечно-сосудистым заболеваниям. Для лечения применяется препарат с МНН сетмеланотид, который уже включен в список лекарств фонда для лечения синдромальных форм ожирения (синдром Барде — Бидля). Ожидаемое количество пациентов — 10–12 в год.
Еще на совете был представлен доклад о новом уникальном методе лечения для детей с экстремальной разницей длин нижних конечностей. Имплантаты, используемые в методе, производятся в России и позволяют корректировать до 10 см разницы длины конечностей в течение одной госпитализации. Ожидаемое количество пациентов — от 5 до 10 в год. Заболевание включили в перечень и одобрили финансовое обеспечение метода «Симультанная хирургическая коррекция экстремальной разницы длин нижних конечностей».
На год продлили организацию и финансовое обеспечение терапии с использованием нового уникального метода — видеоассистированной селективной левосторонней симпатэктомии при кардиологических заболеваниях.
Кроме того, в перечень для закупок включили препарата с МНН пэгцетакоплан для лечения детей с С3-гломерулопатией. Заболевание приводит к неконтролируемой активации системы комплемента, что вызывает нефрит с протеинурией, гематурией, гипертензией и нарушением почечной функции. Пэгцетакоплан — иммуноподавляющий препарат, уже зарегистрированный в России. Предполагаемое количество пациентов — 20.
