Генетики придумали, как побороть тяжелый иммунодефицит

Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID-X1) — форма наследственного иммунодефицита, при котором больные не имеют защиты от инфекций и вынуждены находиться в стерильной среде. Институт рака Дана-Фарбер и Бостонская детская больница говорят, что им удалось создать новый подход в лечении этого заболевания. Опирается он на генную терапию.

Как передает «Ремедиум», терапию проверили на 9 детях. Им ввели гемопоэтические клетки CD34+ с вирусным вектором SIN-γc. Обследование проводилось через 12 и 38 месяцев после введения. В итоге 8 пациентов были живы через 38 месяцев и, более того, вполне нормально боролись с инфекциями. Один ребенок умер вследствие аденовирусной инфекции. Она успела развиться до того, как иммунитет восстановился.

Семь детей имели улучшения в отношении регенерации популяции Т-клеток периферической крови, которые хорошо справлялись с возбудителями инфекций. Известно: ученые использовали модифицированный вирусный вектор, который не вызывает рак, так как не взаимодействует с генами, отвечающими за запуск онкогенеза.

Надо сказать, еще в 90-х годах пытались внедрить генетическую терапию Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита. Но тогда у 25% пациентов развился лейкоз. Было доказано: рак вызвали особенности вирусного вектора. Что касается последнего испытания, то специалисты собираются продолжить наблюдение за пациентами, дабы оценить длительный эффект терапии.