FDA взялось за расширение показаний уже одобренных препаратов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA

» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/fda-2/» >FDA) ищет способы более эффективно использовать уже одобренные препараты. Агентство запуcтило инициативу по их перепрофилированию для новых применений, стремясь ускорить доступ пациентов к эффективным вариантам лечения. Оно просит врачей, пациентов и заинтересованные стороны до 11 июня направить предложения о приоритетных заболеваниях и потенциальных препаратах, особенно тех, на которые нет коммерческого интереса со стороны производителей. Заявление агентства было подписано уже бывшим комиссаром FDA Марти Макари, который покинул пост на следующий день.

Предполагается, что новый подход позволит использовать уже существующие данные по безопасности, чтобы быстрее выводить лекарства к новым категориям пациентов. В центре внимания инициативы — метаболические, нейродегенеративные, редкие заболевания, патологии женского и мужского здоровья, а также расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ.

FDA отдает приоритет препаратам, уже имеющим подтвержденные данные о безопасности и эффективности. При этом агентство запрашивает предложения по трем уровням доказательности: средства с уже достаточными данными для нового применения, препараты с многообещающими клиническими наблюдениями (отчеты о случаях, серии случаев), а также вещества с перспективными доклиническими результатами, включая полученные с помощью искусственного интеллекта и машинного обучения.

FDA также просит заинтересованные стороны сообщать не только о потенциальных кандидатах, но и о барьерах, которые ограничивают разработку или использование перепрофилированных лекарств, особенно при отсутствии коммерческой заинтересованности производителей.

Так, одним из наиболее ярких прецедентов такого подхода стало возвращение на рынок препарата Wellcovorin (кальция лейковорин) компании GSK, продажи которого были прекращены еще в 1990-х годах. В октябре FDA одобрило его применение для лечения церебральной недостаточности фолатов у пациентов с определенным генетическим вариантом, а симптомы этого состояния в ряде случаев связывают с аутизмом. Агентство опиралось на опубликованную научную литературу и известные данные о механизме действия, а не на результаты новых клинических испытаний.

Новая инициатива развивает ранее запущенные FDA проекты, включая онкологическую программу Project Renewal (обновление маркировки онкопрепаратов в соответствии с современными научными данными), а также опирается на законы Best Pharmaceuticals for Children Act и MODERN Act 2020 года о внесении объективных изменений в маркировку лекарств.

Агентство также заявило о намерении сотрудничать с Национальными институтами здравоохранения (NIH) и Центрами услуг Medicare и Medicaid (CMS). Комментарии общественности помогут определить дальнейшие шаги FDA по оценке и содействию перепрофилированию.

Марти Макари подал в отставку с поста комиссара FDA 14 мая. Его отставка произошла на фоне критики по ряду решений, включая регулирование препарата для медикаментозного аборта мифепристона и ароматизированных электронных сигарет. Тем не менее запущенный механизм перепрофилирования лекарств продолжит работу под руководством нового главы агентства. Временным исполняющим обязанности комиссара назначен юрист Кайл Диамантас, ранее занимавший должность главного специалиста по продовольственной политике FDA, но не имеющий медицинского или научного образования. Белый дом ищет постоянную замену.