FDA: UniQure предоставило недостаточно данных для одобрения нового препарата

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) сочло, что результаты исследований I и II фазы по изучению генотерапевтического препарата AMT-130 являются недостаточными для его одобрения. В результате акции компании на предварительных торгах упали на 40%.

Препарат предназначен для лечения болезни Хантингтона — смертельного наследственного нейродегенеративного заболевания, вызывающего прогрессирующую гибель нервных клеток головного мозга. В настоящее время не существует одобренных препаратов, позволяющих замедлить прогрессирование заболевания.

Как сообщает производитель, FDA рекомендовало провести новое исследование с рандомизированным распределением пациентов в группу получения исследуемого генотерапевтического препарата или в группу имитации нейрохирургической операции.

Полученные в сентябре результаты исследований I и II фазы подтвердили, что препарат способствовал снижению прогрессирования заболевания на 75% по широко используемой клинической шкале.

Аналитики инвестиционной компании Guggenheim обвиняют FDA в некомпетентности и предвзятом отношении к клеточной и генной терапии.

UniQure намерена продолжить диалог с FDA по вопросам проведения исследований III фазы и планирует инициировать новую встречу во втором квартале 2026 года для согласования дизайна дальнейших исследований.