Вторник, 29 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA разрешило Entrada возобновить исследования препарата от дистрофии Дюшенна

28.02.2025
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло двухлетний запрет на клинические испытания препарата ENTR-601-44, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом сообщила пресс-служба биотехнологической компании Entrada Therapeutics, которая разработала лекарство.

Регулятор приостановил исследования в декабре 2022 года, запросив «дополнительную информацию». При этом после предоставления данных в ноябре 2023 регулятор посчитал их недостаточными.

В первой половине 2026 года Entrada планирует приступить к фазе Ib испытаний. Отмечается, что в выборку включат взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене DMD, которая поддается пропуску экзона 44.

МДД – наследственное заболевание, при котором происходит неуклонная атрофия мышечной ткани, начинающаяся в детском возрасте и приводящая к потере способности самостоятельно передвигаться, а также к осложнениям со стороны сердечно-сосудистой и дыхательной систем. Его вызывает мутация в гене DMD, который кодирует белок дистрофин, необходимый для нормальной работы мышц.

Экзоны – участки ДНК, содержащие информацию для создания белка. При МДД дефект в них делает невозможным строительство дистрофина, что приводит к разрушению мышц. Пропуском экзона называют метод лечения, работающий аналогично заплатке – ENTR-601-44 маскирует проблемный участок, что позволяет получить частично функциональный белок вместо полностью дефектного и замедлить развитие заболевания.

Entrada, основанная в 2016 году, специализируется на разработке терапевтических средств для лечения заболеваний, против которых медицина предлагает недостаточно вариантов лечения или не имеет их вовсе.

На рынке США представлены несколько терапевтических решений от МДД. В 2024 году одобрение от FDA получила генная терапия Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании Sarepta. Заболевание лечат и пероральными кортикостероидами, принимаемыми ежедневно. В их числе – Emflaza (deflazacort) и Agamree (vamorolone) от PTC Therapeutics и Santhera соответственно. Кроме того, в прошлом году Duzyvat, представленный итальянской Italfarmaco, стал первым нестероидным лекарством, одобренным американским регулятором для лечения детей с МДД.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло двухлетний запрет на клинические испытания препарата ENTR-601-44, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом сообщила пресс-служба биотехнологической компании Entrada Therapeutics, которая разработала лекарство.

Регулятор приостановил исследования в декабре 2022 года, запросив «дополнительную информацию». При этом после предоставления данных в ноябре 2023 регулятор посчитал их недостаточными.

В первой половине 2026 года Entrada планирует приступить к фазе Ib испытаний. Отмечается, что в выборку включат взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене DMD, которая поддается пропуску экзона 44.

МДД – наследственное заболевание, при котором происходит неуклонная атрофия мышечной ткани, начинающаяся в детском возрасте и приводящая к потере способности самостоятельно передвигаться, а также к осложнениям со стороны сердечно-сосудистой и дыхательной систем. Его вызывает мутация в гене DMD, который кодирует белок дистрофин, необходимый для нормальной работы мышц.

Экзоны – участки ДНК, содержащие информацию для создания белка. При МДД дефект в них делает невозможным строительство дистрофина, что приводит к разрушению мышц. Пропуском экзона называют метод лечения, работающий аналогично заплатке – ENTR-601-44 маскирует проблемный участок, что позволяет получить частично функциональный белок вместо полностью дефектного и замедлить развитие заболевания.

Entrada, основанная в 2016 году, специализируется на разработке терапевтических средств для лечения заболеваний, против которых медицина предлагает недостаточно вариантов лечения или не имеет их вовсе.

На рынке США представлены несколько терапевтических решений от МДД. В 2024 году одобрение от FDA получила генная терапия Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании Sarepta. Заболевание лечат и пероральными кортикостероидами, принимаемыми ежедневно. В их числе – Emflaza (deflazacort) и Agamree (vamorolone) от PTC Therapeutics и Santhera соответственно. Кроме того, в прошлом году Duzyvat, представленный итальянской Italfarmaco, стал первым нестероидным лекарством, одобренным американским регулятором для лечения детей с МДД.

Пред.

клинике нельзя оплачивать медпомощь «иногородним» средствами ТФОМС своего региона

След.

«Генериум» получил разрешение на КИ первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения МДД

СвязанныеСообщения

Как ожирение связано с риском развития рака? Объясняет онколог
Новости медицины и фармации

Как ожирение связано с риском развития рака? Объясняет онколог

29.07.2025
Гастроэнтеролог рассказал о том, что холодные напитки не вредят, а норма жидкости в 2 литра — миф
Новости медицины и фармации

Гастроэнтеролог рассказал о том, что холодные напитки не вредят, а норма жидкости в 2 литра — миф

28.07.2025
Зарегистрированы новые показания для применения акалабрутиниба — хронический лимфолейкоз и мантийноклеточная лимфома
Новости медицины и фармации

Зарегистрированы новые показания для применения акалабрутиниба — хронический лимфолейкоз и мантийноклеточная лимфома

28.07.2025
След.
«Генериум» получил разрешение на КИ первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения МДД

«Генериум» получил разрешение на КИ первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения МДД

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Medical Renal Physiology 3 DVD Medical Renal Physiology 3 DVD 1,369 ₽
  • Genetics Books Genetics Books 342 ₽
  • Molecular Biology of the Cell Molecular Biology of the Cell 342 ₽
  • Непоставленный диагноз Непоставленный диагноз 411 ₽

Товары

  • Noritake Technical Instruction Video Super Porcelain EX-3 Noritake Technical Instruction Video Super Porcelain EX-3 342 ₽
  • Rehabilitation Books Rehabilitation Books 684 ₽
  • Otolaringology Books 3 Otolaringology Books 3 342 ₽
  • Классический гигиенический массаж Классический гигиенический массаж 479 ₽
  • Jovanovich advanced implant therapy Jovanovich advanced implant therapy 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Как ожирение связано с риском развития рака? Объясняет онколог
  • Гастроэнтеролог рассказал о том, что холодные напитки не вредят, а норма жидкости в 2 литра — миф
  • Зарегистрированы новые показания для применения акалабрутиниба — хронический лимфолейкоз и мантийноклеточная лимфома
  • Минздрав подготовил новую версию Правил ОМС. Ключевые новеллы для клиник
  • Ученые подсчитали, насколько микрочастицы в воздухе повышают вероятность слабоумия
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version