FDA разрешило Entrada возобновить исследования препарата от дистрофии Дюшенна

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло двухлетний запрет на клинические испытания препарата ENTR-601-44, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом сообщила пресс-служба биотехнологической компании Entrada Therapeutics, которая разработала лекарство.

Регулятор приостановил исследования в декабре 2022 года, запросив «дополнительную информацию». При этом после предоставления данных в ноябре 2023 регулятор посчитал их недостаточными.

В первой половине 2026 года Entrada планирует приступить к фазе Ib испытаний. Отмечается, что в выборку включат взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене DMD, которая поддается пропуску экзона 44.

МДД – наследственное заболевание, при котором происходит неуклонная атрофия мышечной ткани, начинающаяся в детском возрасте и приводящая к потере способности самостоятельно передвигаться, а также к осложнениям со стороны сердечно-сосудистой и дыхательной систем. Его вызывает мутация в гене DMD, который кодирует белок дистрофин, необходимый для нормальной работы мышц.

Экзоны – участки ДНК, содержащие информацию для создания белка. При МДД дефект в них делает невозможным строительство дистрофина, что приводит к разрушению мышц. Пропуском экзона называют метод лечения, работающий аналогично заплатке – ENTR-601-44 маскирует проблемный участок, что позволяет получить частично функциональный белок вместо полностью дефектного и замедлить развитие заболевания.

Entrada, основанная в 2016 году, специализируется на разработке терапевтических средств для лечения заболеваний, против которых медицина предлагает недостаточно вариантов лечения или не имеет их вовсе.

На рынке США представлены несколько терапевтических решений от МДД. В 2024 году одобрение от FDA получила генная терапия Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании Sarepta. Заболевание лечат и пероральными кортикостероидами, принимаемыми ежедневно. В их числе – Emflaza (deflazacort) и Agamree (vamorolone) от PTC Therapeutics и Santhera соответственно. Кроме того, в прошлом году Duzyvat, представленный итальянской Italfarmaco, стал первым нестероидным лекарством, одобренным американским регулятором для лечения детей с МДД.