FDA одобрило препарат компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Catalyst Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат ее партнера Santhera Pharmaceuticals для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов в возрасте от двух лет.

После открытия торгов акции Catalyst выросли на 3,8%.

Швейцарская компания Santhera передала Catalyst права на серийное производство и поставку препарата под торговой маркой Agamree в Северной Америке. По условиям сделки, авансовый платеж составил 75 млн долларов США без учета инвестиции в акционерный капитал компании в размере 15 млн долларов США.

Несколько месяцев назад FDA одобрило Elevidys компании Sarepta Therapeutics, первый препарат для генной терапии МДД.

МДД ― редкое наследственное заболевание, характеризующееся поражением скелетных мышц. Частота его развития составляет один случай на 3,5 тыс. новорожденных мальчиков.

По своему действию препарат компании Santhera аналогичен кортикостероидам типа преднизона, которые являются стандартом лечения пациентов с МДД. Однако в отличие от кортикостероидов новый препарат не сопровождается развитием таких нежелательных явлений, как чрезмерное увеличение массы тела и избыточный рост волос.

Как сообщил представитель Catalyst, компания пока не разглашает информацию о цене препарата и планах продаж. Новые сведения будут поступать по мере выхода препарата на рынок США в первом квартале 2024 года.