Европейские власти отказались регистрировать «Трансларну»

EMA опубликовало рекомендацию об отказе регистрации препарата «Трансларна» (аталурен) от мышечной дистрофии Дюшенна. На основании документа ЕК будет принимать решение об изъятии лекарственного средства с продаж.

Фото: ru.123rf.com

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выступило против продления регистрации «Трансларна» (аталурен), средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

У Европейской комиссии есть 67 дней на рассмотрение рекомендации органа. В случае ее ратификации «Трансларна» будет изъята из продаж на европейском рынке.

Препарат компании PTC Therapeutics получил условное одобрение от EMA в 2014 году на основании результатов фазы III исследования 041 с участием 360 человек. Основной критерий — прохождение пациентами теста шестиминутной ходьбы, в ходе которого испытуемые должны пройти как можно большую дистанцию за шесть минут, через 72 недели после приема терапии. Данные клинических испытаний были неоднозначными, однако регулятор все равно вынес положительное решение.

Управление по санитарному надзору и качеству пищевых продуктов (FDA) США уже трижды отклоняло заявки PTC Therapeutics на одобрение ее лекарства с 2010 года. В 2017 году препарат не прошел испытания при муковисцидозе, писал Reuters. В 2023 году EMA отказалось выдавать полную регистрацию «Трансларны».

Лекарственное средство было одобрено для лечения МДД в России и Бразилии. В прошлом году общий объем продаж препарата составил 355 млн долл.

Генеральный директор PTC Therapeutics Мэтью Кляйн отметил, что данные исследований демонстрируют безопасность и эффективность «Трансларны». Более того, компания будет вновь пытаться получить разрешения от FDA в первом квартале этого года.

МДД — редкое генетическое заболевание, которое вызывает постепенно нарастающую слабость в мышцах и утрату физических навыков, приводя к смерти из-за слабости мышц органов дыхания или кардиомиопатии. Болезнь вызвана мутацией в гене дистрофина, белка, который защищает мышцы от травм. На сегодняшний день нет разрешенных лекарственных средств для лечения МДД.