«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных

Решение ЕС о регистрации нового показания основано на недавней рекомендации Комитета по лекарствам для человека EMA и подкреплено промежуточным анализом продолжающегося исследования RAINBOWFISH, в котором участвовали шесть младенцев с двумя или тремя копиями гена SMN2. Через год после начала лечения все шесть младенцев смогли сидеть, четверо — стоять, а трое — самостоятельно ходить.

СМА — тяжелое нервно-мышечное заболевание, поражающее примерно одного ребенка из каждых 10 тыс. У людей с этим заболеванием наблюдается низкий уровень белка SMN, который необходим для функционирования нервов, ответственных за работу мышц и других функций организма, таких как глотание, речь, дыхание и движение.

В прошлом году американское FDA одобрило применение препарата для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение принято на основе промежуточных данных исследования, которые показывают, что дети до появления симптомов, получавшие «Эврисди», через 12 месяцев лечения достигли ключевых показателей.

Российский Минздрав одобрил применение препарата у новорожденных в начале этого года. Впервые в России препарат был одобрен в ноябре 2020 года.