EMA рекомендовало выдать условное разрешение на препарат Rezurock для терапии РТПХ

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало выдать условное разрешение* на продажу препарата Rezurock (белумосудил) французской Sanofi для терапии хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у взрослых и детей в возрасте от 12 лет и весом не менее 40 кг. Препарат применяется в случаях, когда другие варианты лечения неэффективны или исчерпаны.

РТПХ — это угрожающее жизни состояние, при котором клетки донора костного мозга или стволовых клеток атакуют организм реципиента. Состояние может поражать множество органов, приводя к фиброзу, снижению подвижности суставов и повреждению легких. Реакция наблюдается у 30–70% взрослых и 6–33% детей, которым проведена трансплантация стволовых клеток для лечения рака или синдромов иммунодефицита. Белумосудил, ингибитор протеинкиназы, блокирует белок ROCK2, участвующий в иммунном ответе. Препарат принимается в виде таблеток один раз в день.

Для лечения заболевания обычно используют кортикостероиды, как правило в сочетании с другими иммунодепрессантами. Однако такая терапия имеет ограниченную долгосрочную эффективность и вызывает серьезные побочные эффекты. «Существует неудовлетворенная медицинская потребность в более эффективных вариантах лечения хронической реакции „трансплантат против хозяина“», — отмечается в сообщении регулятора.

Рекомендация EMA основана на результатах открытого клинического исследования (КИ) с участием пациентов, которым не помогли кортикостероиды и как минимум два курса системной терапии. За полгода КИ на лечение Rezurock отреагировали 73% испытуемых, при этом у 44% эффект сохранялся и после лечения. Примерно 5% достигли полной ремиссии, а 68% — частичной.

Sanofi приобрела права на Rezurock в 2021 году в результате поглощения его разработчика Kadmon за $1,9 млрд. Сделка была заключена менее чем через два месяца после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат в качестве терапии третьей линии хронической РТПХ. В России Rezurock закупается фондом «Круг добра» для лечения детей с жизнеугрожающими состояниями.

* Условное разрешение — механизм, облегчающий доступ к терапии пациентам с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Разрешение выдается на основе менее полных данных, чем требуется обычно. Они должны указывать на то, что польза от препарата перевешивает риски, и заявитель должен быть в состоянии предоставить полные клинические данные в будущем.