FDA присвоило препарату бенрализумаб статус орфанного лекарственного препарата для лечения гиперэозинофильного синдрома

Управление США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (FDA) присвоило препарату бенрализумаб статус орфанного лекарственного средства для лечения гиперэозинофильного синдрома (ГЭС).

ГЭС – группа редких, потенциально смертельных заболеваний, которые характеризуются большим количеством эозинофилов в крови и тканях и могут вызвать прогрессирующие повреждения любого органа.^1,2  FDA предоставляет статус орфанного лекарственного средства препаратам, предназначенным для лечения, диагностики и профилактики редких заболеваний, от которых страдает около 200 000 человек в США.

II фаза клинических исследований препарата бенрализумаб для лечения ГЭС проведена Национальными институтами здоровья США совместно с «АстраЗенека», результаты которой будут опубликованы в 2019 г. В рамках исследований препарат  снизил уровень эозинофилов в периферической крови на 12-й неделе по сравнению с плацебо. При этом снижение уровня эозинофилов в тканях было отмечено уже на 24-й неделе. ³

Мене Пангалос, исполнительный вице-президент R&D BioPharmaceuticals, заявил: «У пациентов с ГЭС высокий уровень эозинофилов в крови и тканях приводит к тяжелым симптомам и даже к опасному для жизни повреждению органов. Основываясь на результатах II фазы клинических исследований, мы полагаем, что бенрализумаб имеет потенциал для лечения пациентов,  страдающих ГЭС». В ноябре 2018 г. FDA было вынесено решение о присвоении препарату бенрализумаб статуса орфанного лекарственного средства для лечения эозинофильного гранулематоза с полиангиитом.

О гиперэозинофильном синдроме (ГЭС)

ГЭС — это группа редких заболеваний, при которых в крови и тканях обнаруживается большое количество эозинофилов, которые со временем могут вызывать прогрессирующее повреждение органов, а в отсутствии лечения привести к смерти. ^1,2 Чаще всего ГЭС поражает кожу, сердце, легкие, желудочно-кишечный тракт и центральную нервную систему. ²

Основные симптомы ГЭС – кашель, лихорадка, астенический синдром, симптомы бронхиальной астмы, затрудненное дыхание, хрипы, рецидивирующие инфекции верхних дыхательных путей, боль в животе, рвота, диарея, кожная сыпь, артрит, мышечные боли и боль в суставах. ²

Цель лечения ГЭС – снижение уровня эозинофилов в крови и тканях, предотвращение повреждения органов и замедление прогрессирования заболевания. ^2,4 При лечении ГЭС обычно назначают глюкокортикостероиды, иммуномодулирующую и цитотоксическую терапию. ¹

О лекарственном средстве бенрализумаб

Бенрализумаб представляет собой моноклональное антитело, которое связывается непосредственно с рецептором интерлейкина-5 (анти-ИЛ-5R) на эозинофилах и привлекает естественные клетки-киллеры, чтобы вызвать быстрое и почти полное истощение эозинофилов посредством апоптоза (запрограммированная гибель клеток). ^{5, 6}

Бенрализумаб — первый респираторный биологический препарат «АстраЗенека», в настоящее время одобренный в качестве дополнительного поддерживающего лечения при тяжелой эозинофильной астме в США, ЕС, Японии и других странах. В странах, где препарат одобрен к применению, бенрализумаб примененяется для лечения тяжелой эозинофильной бронхиальной астмы в виде подкожных инъекций с фиксированной дозой через предварительно заполненный шприц, в режиме —  один раз каждые 4 недели для первых 3 доз, а затем один раз каждые 8 недель. Препарат бенрализумаб изучается при тяжелом полипозе носа. III фаза клинических исследований препарата бенрализумаб для лечения ГЭС еще не началась.

Бенрализумаб был разработан «АстраЗенека» совместно с MedImmune, глобальным подразделением биологических исследований и разработок компании, и имеет лицензию от BioWa, Inc., дочерней компании Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd., Япония.

О роли «АстраЗенека» в лечении респираторных заболеваний

Респираторные заболевания — одно из ключевых терапевтических направлений «АстраЗенека». В 2018 г. более 18 млн пациентов получили наши лекарства в качестве поддерживающей терапии. Цель «АстраЗенека» — изменить подходы в лечении бронхиальной астмы и хронической обструктивной болезни легких применяя комбинированные ингаляционные лекарственные средства, как основу терапии этих заболеваний, биологические препараты, позволяющие решать  проблемы таргетных групп пациентов, и научные достижения, способные менять течение болезни.

Компания «АстраЗенека» обладает более, чем 40-летним опытом в лечении респираторных заболеваний. Технологии средств доставки ингаляционных препаратов компании включают в себя дозированные аэрозольные и порошковые ингаляторы, а также технологию доставки Aerosphere. «АстраЗенека» также обладает обширным портфелем биологических препаратов для лечения респираторных заболеваний, включая препарат бенрализумаб (анти-ИЛ-5R), который может использоваться для лечения  тяжелой эозинофильной бронхиальной астмы, а также тезепелумаб (блокатор тимусного стромального лимфопоэтина (TSLP), который получил звание от FDA «Прорывного препарата» (Breakthrough Therapy) для лечения тяжелой бронхиальной астмы, и находится на III фазе клинических исследований. Исследования «АстраЗенека» направлены на устранение факторов, лежащих в основе заболеваний бронхолегочной системы, с акцентом на эпителий, иммунитет и регенерацию легких.

О компании «АстраЗенека»

«АстраЗенека» является международной инновационной биофармацевтической компанией, нацеленной на исследования, развитие и коммерческое использование рецептурных препаратов в таких основных терапевтических областях, как онкология, сердечно-сосудистые заболевания, болезни обмена веществ и почек, респираторные, воспалительные и аутоиммунные заболевания. Компания представлена более чем в 100 странах мира, а её инновационными препаратами пользуются миллионы пациентов.