Воскресенье, 5 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Великобритания первой в мире одобрила терапию на основе CRISPR

20.11.2023
в Новости медицины и фармации


Препарат разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. MHRA приняло решение о регистрации на основании данных КИ с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 – с бета-талассемией. В заключение об исследовании внесены данные только 29 пациентов, а остальные значатся как выбывшие. В пресс-релизе компании поясняют эту формулировку тем, что только 29 пациентов находились в КИ достаточно долго, чтобы иметь право на первичный промежуточный анализ эффективности. Из подходящих пациентов у 28 (97%) не было сильных болевых приступов по крайней мере в течение 12 месяцев после лечения, а на этапе исследования профиля безопасности не было обнаружено серьезных побочных эффектов.


В исследовании трансфузионно-зависимой β-талассемии 54 пациента получали Casgevy, но анализ эффективности проведен только на 42 из них. В течение 12 месяцев после лечения 39 (93%) пациентов не нуждались в переливании эритроцитов, у остальных потребность в переливании эритроцитов снизилась более чем на 70%.


Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возвращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице около месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.


Особенность препарата заключается в технологии CRISPR/Cas9, за разработку которой французский микробиолог Эммануэль Шарпантье и американский биохимик Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году. А уже в 2021-м Vertex и CRISPR Therapeutics заключили сделку о совместном развитии и продвижении технологии.


CRISPR называют «молекулярными ножницами», поскольку технология представляет собой систему из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Это позволило избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой, если предварительно снабжая клетку шаблоном для замены.


Применение технологии CRISPR/Cas9 не ограничивается лечением редких болезней, метод используется также для создания ГМО нового поколения. В 2018 году технология стала причиной скандала в Китае, где были проведен эксперимент, в результате которого родились генетически измененные дети. Ученый Хэ Цзянькуй ставил опыт с целью привить детям неуязвимость к ВИЧ, но из-за неточного механизма «молекулярных ножниц» эксперимент привел к нецелевым мутациям. За это ученый был приговорен к 3 годам тюремного заключения.


Препарат разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. MHRA приняло решение о регистрации на основании данных КИ с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 – с бета-талассемией. В заключение об исследовании внесены данные только 29 пациентов, а остальные значатся как выбывшие. В пресс-релизе компании поясняют эту формулировку тем, что только 29 пациентов находились в КИ достаточно долго, чтобы иметь право на первичный промежуточный анализ эффективности. Из подходящих пациентов у 28 (97%) не было сильных болевых приступов по крайней мере в течение 12 месяцев после лечения, а на этапе исследования профиля безопасности не было обнаружено серьезных побочных эффектов.


В исследовании трансфузионно-зависимой β-талассемии 54 пациента получали Casgevy, но анализ эффективности проведен только на 42 из них. В течение 12 месяцев после лечения 39 (93%) пациентов не нуждались в переливании эритроцитов, у остальных потребность в переливании эритроцитов снизилась более чем на 70%.


Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возвращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице около месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.


Особенность препарата заключается в технологии CRISPR/Cas9, за разработку которой французский микробиолог Эммануэль Шарпантье и американский биохимик Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году. А уже в 2021-м Vertex и CRISPR Therapeutics заключили сделку о совместном развитии и продвижении технологии.


CRISPR называют «молекулярными ножницами», поскольку технология представляет собой систему из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Это позволило избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой, если предварительно снабжая клетку шаблоном для замены.


Применение технологии CRISPR/Cas9 не ограничивается лечением редких болезней, метод используется также для создания ГМО нового поколения. В 2018 году технология стала причиной скандала в Китае, где были проведен эксперимент, в результате которого родились генетически измененные дети. Ученый Хэ Цзянькуй ставил опыт с целью привить детям неуязвимость к ВИЧ, но из-за неточного механизма «молекулярных ножниц» эксперимент привел к нецелевым мутациям. За это ученый был приговорен к 3 годам тюремного заключения.

Пред.

Медобъекты на лечебно-оздоровительной местности освободят от прохождения экологической экспертизы

След.

На закупку передвижных медицинских комплексов направят 3,7 млрд рублей

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
На закупку передвижных медицинских комплексов направят 3,7 млрд рублей

На закупку передвижных медицинских комплексов направят 3,7 млрд рублей

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • TraumaCAD TraumaCAD 342 ₽
  • Cardiology 2nd ed Crawford Cardiology 2nd ed Crawford 342 ₽
  • Diagnostic Books 3 Diagnostic Books 3 342 ₽
  • Medical Books 4 Medical Books 4 342 ₽

Товары

  • Oncology Books 11 Oncology Books 11 342 ₽
  • Anatomy Books Anatomy Books 342 ₽
  • Tetrahedron 1957-1978 Tetrahedron 1957-1978 684 ₽
  • Interactive Thorax & Abdomen Interactive Thorax & Abdomen 342 ₽
  • Medical Books 11 Medical Books 11 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version