В Японии начались первые в мире клинические испытания лечения болезни Паркинсона, использующие стволовые клетки

Юн Такахаси и его коллеги на пресс-конференции в Университете Киото

Японские исследователи 30 июля анонсировали первые в мире клинические испытания лечения болезни Паркинсона индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (iPSC). В испытаниях примут участие семь человек в возрасте 50 — 69 лет.

Исследовательская группа введёт пациентам предшественники дофаминергических нейронов, продуцирующих дофамин, непосредственно в область мозга, в которой происходит гибель нейронов. Испытаниями руководит Юн Такахаси, нейрохирург из Центра Изучения и Применения iPSC в Киотском университете (CiRA) совместно с Больницей Университета Киото.

«Это первое в мире клиническое испытание лечения болезни Паркинсона, использующее iPSC», – сказал Юн Такахаси на пресс-конференции.

Болезнь Паркинсона развивается из-за гибели специализированных клеток головного мозга, которые продуцируют дофамин. Отсутствие допамина приводит к снижению моторных функций, затруднениям в ходьбе и дрожанию конечностей. Развитие болезни может привести к деменции. Стратегия лечения состоит в том, чтобы вырастить предшественники дофаминергических нейронов из iPSC и ввести их в путамен, круглую структуру, расположенную у основания переднего мозга. Хирурги просверливают два маленьких отверстия в черепе пациента и используют специализированное устройство для инъекции примерно 5 миллионов клеток.

Исследования на животных показали, что предшественники нейронов дифференцируются в допаминергические нейроны и интегрируются в мозг. В прошлом году группа Такахаси сообщила, что обезьяны с болезнью Паркинсона показали значительные улучшения, продолжающиеся в течение двух лет после инъекций нейронов выращенных из iPSC человека. И за всё время у них не было зафиксировано развитие опухолей.

Вместо того, чтобы использовать собственные клетки пациента, в CiRA решили брать их у здоровых доноров с конкретными типами клеток, которые менее склонны вызывать иммунную реакцию. «Используя банки клеток, мы можем действовать гораздо быстрее и дешевле», – сказал журналу Science в 2017 году глава CiRA Синья Яманака, получивший в 2012 году Нобелевскую премию по физиологии и медицине за обнаружение способа получения iPSC. На всякий случай пациенты во время терапии будут получать иммуносупрессоры.

«Мы намерены провести наши исследования совместно с Больницей Университета Киото, чтобы все пациенты как можно скорее получили новое лечение», – говорится в заявлении Яманаки.

В Японии примерно 160 000 человек страдают от болезни Паркинсона. У многих пациентов симптомы развиваются в возрасте 50 лет и старше, а число пациентов растёт из-за старения населения.

Косей Хасегава, глава Японской Ассоциации болезни Паркинсона (Japan Parkinson’s Disease Association), сказал, что у пациентов большие надежды на iPSC терапию. Хасегава сказал, что многие люди рассчитывают присоединиться к клиническим испытаниям, добавив: «Я хочу, чтобы метод был признан и стал доступен всем как можно скорее».

Исследователи планируют, что расходы на лечение включат в национальную медицинскую страховку.

В мире примерно у 10 миллионов человек выявлена болезнь Паркинсона. В настоящее время имеющиеся методы лечения «улучшают симптомы, не замедляя и не останавливая развитие болезни», – говорится в заявлении Фонда болезни Паркинсона.

Но новое лечение нацелено на реальное обращение заболевания, а использование iPSC позволит его применение в странах, запрещающих использование эмбриональных стволовых клеток, например в Ирландии и Латинской Америке.

Это третьи клинические испытания на человеке, использующие iPSC, разрешённые в Японии. Первые использовали клетки сетчатки, полученные из iPSC для лечения возрастной макулярной дегенерации (AMD). Они были запущены в 2014 году в Центре Биологии Развития RIKEN в Кобе и возглавлены Масао Такахаси – женой Юна Такахаси. Ранее в этом году группа из Университета Осаки в Японии получила разрешение на исследования, использующие «заплатки» из iPSC для лечения ишемической болезни сердца.