В США зарегистрирован препарат против наследственного ангионевротического отека

Компания CSL Behring LLC получила в США маркетинговое разрешение на первый препарат ингибитора эстеразы С1 для подкожного введения, предназначенный для предотвращения развития обострений наследственного ангионевротического отека у подростков и взрослых пациентов.

В Администрации по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) заявили, что подкожный путь введения удобен для пациентов, так как препарат можно использовать в домашних условиях после соответствующего обучения.

Лекарственное средство, зарегистрированное под торговым наименование Хаегарда (Haegarda), является выделенным из плазмы, очищенным лиофилизированным концентратом ингибитора С1-эстеразы человека. Препарат предназначен только для профилактики приступов и не подходит для применения в острой фазе заболевания. Эффективность новинки была продемонстрирована в рамках клинических исследований, прошедших при участии 90 пациентов в возрасте 12-72 лет.

Наследственный ангионевротический отек – редкое заболевание, которое встречается у одного на 50 000 – 100 000 человек. Оно вызвано мутацией гена SERPING1, которая приводит к количественному и (или) качественному дефициту белка, отвечающего за подавление воспаления и проницаемость стенок кровеносных сосудов (C1-ингибитор). Низкий уровень этого протеина в организме приводит к тому, что капилляры пропускают жидкость в соседние ткани, вызывая отек. Он может появиться в любом месте: на лице, вызвав сильные боли в животе, усложнив движение при локализации на нижних конечностях и затруднив дыхание при отеке гортани.