В США создали лекарство для лечения редкого синдрома Селин Дион

Американская биотехнологическая компания Kyverna Therapeutics представила результаты II фазы клинического исследования препарата miv-cel для лечения синдрома мышечной скованности (SPS). Это редкое аутоиммунное заболевание, о котором широкая публика узнала в 2022 году после того, как певица Селин Дион раскрыла свой диагноз. Компания планирует подать заявку на одобрение miv-cel в FDA уже в первой половине 2026 года. В случае одобрения препарат станет первой CAR-T-клеточной терапией для лечения этого заболевания.

Невролог Пол Джордж из Стэнфордского университета назвал результаты «очень захватывающими», отметив, что для этого заболевания ранее не существовало эффективных вариантов лечения. После однократной инфузии экспериментальной CAR-T-клеточной терапии пациенты продемонстрировали значительное улучшение подвижности, снижение скованности и инвалидизации.

Препарат miv-cel использует технологию, заимствованную из онкологии: Т-лимфоциты пациента генетически модифицируются для уничтожения В-клеток — производителей патогенных антител. Процедура фактически «перезагружает» иммунную систему. Перед инфузией CAR-T-клеток пациенты проходят предварительное лечение флударабином и циклофосфамидом для лимфодеплеции.

В клиническом исследовании с участием 26 добровольцев через четыре месяца после лечения среднее время выполнения теста на подвижность сократилось на 4,8 секунды. Из 12 пациентов, ранее использовавших вспомогательные средства для ходьбы, восемь отказались от них. В видеопримере, представленном на конференции Американской академии неврологии, пациент, который передвигался медленно с ходунками, после терапии смог быстро ходить, а затем и бегать. Наиболее частым серьезным побочным эффектом было транзиторное снижение уровня лейкоцитов.

SPS — редкое неврологическое расстройство, при котором собственные антитела атакуют мозг и спинной мозг, вызывая мучительные мышечные спазмы, хроническую боль и контрактуры. В США диагноз поставлен более чем 5 тыс. человек. В настоящее время FDA не одобрило ни одного препарата для лечения SPS. Существующие методы (симптоматическая терапия и иммуномодуляторы off-label) имеют ограниченную эффективность и не останавливают прогрессирование болезни.