В США появился новый препарат для лечения болезни Гоше

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала новый препарат элиглустат (eliglustat) для лечения редкого генетического заболевания – болезни Гоше (I типа), сообщается на сайте регуляторного органа.

Лекарственное средство компании Genzyme выйдет на рынок под торговым наименованием Церделга (Cerdelga). Безопасность и эффективность перорального препарата была доказана в ходе клинических исследований при участии 199 пациентов. По сравнению с плацебо, терапия элиглустатом способствует значительному улучшению состояния пациентов и нормализации объемов печени и селезенки.

Болезнь Гоше – это генетическое заболевание, связанное с недостатком фермента глюкоцереброзидазы, участвующего в расщеплении молекул определенных жиров. В свою очередь элиглустат блокирует глюкоцериброзид.

В мире болезнь Гоше встречается крайне редко, однако она довольно распространена среди евреев ашкенази (центрально-европейская ветвь еврейского народа). Чтобы повысить доверие к терапии редкого заболевания, компания Pfizer в этом году получила сертификат кошерности препарата Элелисо (талиглюцераза альфа), зарегистрированные FDA в мае 2012 года.