В США одобрили препарат Regeneron от «болезни второго скелета»

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Pasatru (гаретосмаб) от американского фармгиганта Regeneron. Средство предназначено для лечения взрослых с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ПОФ) — редкого генетического заболевания, при котором мягкие ткани постепенно замещаются костной тканью, образуя «второй скелет». Регулятор подчеркнул, что это второй препарат, одобренный для лечения пациентов с этим заболеванием.

В Regeneron заявили, что препарат станет доступен в кратчайшие сроки после одобрения, однако компания не стала комментировать его стоимость.

Эффективность препарата была подтверждена в 56-недельном исследовании с участием 63 человек. Он позволил снизить развитие новых костных аномалий на 94% у пациентов, получавших дозу 3 мг/кг, и на 90% при дозе 10 мг/кг по сравнению с плацебо. Препарат вводят внутривенно каждые четыре недели. Лекарство нейтрализует белок активин А — ключевой фактор развития фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей (ФОП), роль которого ученые Regeneron Pharmaceuticals описали более 10 лет назад.

На рынке новый препарат составит прямую конкуренцию пероральному средству Sohonos от французской Ipsen, которое с 2023 года оставалось единственной одобренной терапией против ФОП. Однако позиции конкурента сейчас уязвимы: Sohonos показал неудовлетворительные результаты на старте продаж из-за высокой стоимости, низкого спроса со стороны пациентов и тяжелого профиля побочных эффектов. В ходе ключевых клинических испытаний Sohonos сразу 8% участников были вынуждены навсегда прекратить лечение из-за побочных эффектов. В итоге в 2024 году компания Ipsen понесла убытки в размере 279 млн евро (около $330 млн), связанные с этим продуктом.

На этом фоне борьба за этот сегмент усиливается. Разработки в этой области также активно ведут компании Incyte, Mirum Pharma и частная фирма Ashibio.

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП) — это ультраредкое генетическое заболевание, поражающее около 900 человек во всем мире, при котором мягкие ткани организма постепенно превращаются в кость. Болезнь протекает через болезненные обострения, когда в мышцах, сухожилиях и связках появляются горячие отечные образования, которые затем окончательно окостеневают. Со временем эта патологическая костная масса сдавливает нервы и полностью обездвиживает суставы, из-за чего боль становится хронической, а подвижность пациента критически ограничивается.