В США одобрили препарат дороже «Золгенсмы»

FDA одобрило самый дорогой препарат в мире — Zynteglo от bluebird bio против бета-талассемии. Его стоимость может составить 2,8 млн долл.

Bluebird описывает Zynteglo как средство для однократного приема, которое может устранить необходимость в переливании крови, что поможет пациентам сэкономить на лечении. Средняя стоимость переливаний крови в течение жизни может составлять 6,4 млн долл., сообщил Reuters главный операционный директор компании Том Клима. «Мы считаем, что цены, которые мы обсуждаем, по-прежнему могут принести пациентам пользу», — отметил он.

Генная терапия обычно имеет высокую цену и потому часто сталкивается с сопротивлением со стороны страховых компаний. Например, Novartis была вынуждена в 2019 году предлагать скидки и ввести рассрочку платежей для своего препарата «Золгенсма» стоимостью 2,1 млн долл. после того, как страховщики не согласились с ценой на препарат. Bluebird пока ведет переговоры по этому вопросу.

FDA предупредило о возможном развитии рака крови при приеме лекарственного средства, но отметило, что в ходе исследований таких случаев отмечено не было. Bluebird рассчитывает начать лечение пациентов в IV квартале этого года. Однако в 2022 году компания не получит доходов от препаратов, поскольку цикл лечения занимает в среднем от 70 до 90 дней.