В США одобрили первый PROTAC-препарат для лечения тяжелой формы рака молочной железы

Американские компании Arvinas и Pfizer, совместно разработавшие препарат Veppanu (вепдегестрант), получили досрочное одобрение FDA

» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/fda-2/» >FDA на месяц раньше установленного срока — вместо 5 июня регулятор вынес вердикт 1 мая. Лекарство стало первой одобренной терапией класса PROTAC (Proteolysis Targeting Chimeras), технологии направленной деградации белков, которую Arvinas разрабатывает с 2013 года. На фоне новости акции Arvinas выросли примерно на 6% в ходе торгов.

Препарат предназначен для взрослых пациентов с ER-положительным, HER2-отрицательным распространенным или метастатическим раком молочной железы, у которых выявлена мутация ESR1. Лекарство назначают, если как минимум один курс эндокринной терапии не дал результата. По оценкам Arvinas, от 40% до 50% пациентов с данным подтипом рака имеют такие мутации, что связано с развитием устойчивости к лечению и более быстрым прогрессированием заболевания.

Несмотря на одобрение, Arvinas и Pfizer не планируют самостоятельно заниматься продажами препарата. Компании объявили о планах передать права на коммерциализацию третьей стороне еще в сентябре 2025 года и, по их словам, уже близки к выбору партнера. Они считают, что это позволит максимально раскрыть коммерческий потенциал терапии.

Одобрение было получено на фоне неоднозначных результатов клинических испытаний. В исследовании III фазы Veritac-2 препарат показал снижение риска прогрессирования заболевания или смерти на 43% у пациентов с мутацией ESR1 по сравнению со стандартной терапией Faslodex — препаратом от AstraZeneca, который уже существует на рынке. Он основан на другой технологии — SERD, то есть на классическом блокировании рецепторов, а не на их разрушении. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 5 месяцев против 2,1 месяца в группе сравнения.

Однако в общей популяции пациентов без отбора по мутации ESR1 препарат не продемонстрировал улучшения показателей. Ранее, после публикации этих данных, акции Arvinas падали вдвое, а компании прекратили два исследования III фазы с комбинированной терапией. Обсуждения с регуляторами показали, что применение препарата, вероятно, будет ограничено пациентами с мутацией ESR1 и во второй линии терапии. Тем не менее одобрение является важным событием для пациентов, отметил главный медицинский директор Arvinas Ноа Берковиц.

Американская биофармацевтическая компания Arvinas, основанная в 2013 году, является пионером в использовании технологии PROTAC, которая задействует естественную систему организма для точечного разрушения патогенных белков. Компания разрабатывает методы лечения рака и других заболеваний с помощью этого подхода. Pfizer и Arvinas заключили партнерское соглашение в 2021 году, когда препарат еще назывался ARV-471.

Изначально Pfizer выступал равноправным партнером по разработке и коммерциализации, инвестировав в проект более $1 млрд. Однако после получения результатов клинических исследований компании приняли решение передать права на вывод лекарства на рынок третьей стороне.