В США одобрили первый препарат для лечения тяжелой гипертриглицеридемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило использовать препарат Tryngolza (олезарсен) от Ionis Pharmaceuticals для лечения тяжелой гипертриглицеридемии — опасного состояния, при котором уровень триглицеридов (основных жиров в крови) критически повышается. На сегодняшний день на рынке нет препаратов, разработанных специально для лечения этой серьезной патологии или снижения связанных с ней приступов панкреатита.

Стандартная терапия, по словам генерального директора Ionis Бретта Монии, включает дженерики и рыбий жир, которые обеспечивают лишь скромное снижение триглицеридов — на 10-20%. В клинических исследованиях Tryngolza продемонстрировал значительно более высокую эффективность: на фоне приема препарата в дозировке 80 мг один раз в месяц снижение уровня триглицеридов через шесть месяцев достигало 72% по сравнению с плацебо, а в группе 50 мг — 63%.

Tryngolza представляет собой антисмысловой олигонуклеотид. В 2024 году FDA одобрило его для лечения взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (редкое генетическое заболевание, вызывающее крайне высокий уровень триглицеридов в крови и риск панкреатита). Продажи по этому показанию в 2025 году достигли $108 млн.

Последнее решение регулятора открывает для Ionis Pharmaceuticals выход на гораздо более широкую аудиторию пациентов. В США насчитывается около 3,6 млн человек с тяжелой гипертриглицеридемией. Компания намерена сосредоточиться на пациентах, которые входят в группу повышенного риска развития острого панкреатита, — около 500 тыс. человек. В апреле, на фоне растущей уверенности в перспективах препарата при новом показании, производитель повысил прогноз пиковых годовых продаж Tryngolza с $2 млрд до $3 млрд.

В ожидании расширенного одобрения коммерческая команда Ionis с февраля проводила продвижение препарата среди эндокринологов, кардиологов и специалистов по липидологии. Чтобы облегчить доступ пациентов к терапии, компания предприняла необычный шаг, снизив в начале апреля годовую стоимость препарата с $595 тыс. до $40 тыс., — решение, направленное на устойчивое и своевременное обеспечение пациентов лекарством.