В США одобрена первая терапия Х-сцепленной гипофосфатемии

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрила применение среди взрослых и детей с Х-сцепленной гипофосфатемией препарата буросумаб (burosumab) компании Ultragenyx Pharmaceutical. Средство стало первым методом лечения этого редкого хронического заболевания, влияющего на здоровье костной ткани и не позволяющего нормально развиваться скелету пациента.

Безопасность и эффективность новой терапии изучалась в четырех клинических исследованиях. Было показано, что у 94% взрослых пациентов (и 94-100% детей) на фоне лечения буросумабом достигается нормальный уровень сывороточного фосфата, по сравнению с 8% в плацебо-группе.

Буросомаб является моноклональным антителом, специфичным к фактору роста фибробластов 23 (FGF23), участвующему в фосфорно-кальциевом обмене в организме. FGF23 вырабатывается в костной ткани и увеличивает потери фосфора с мочой за счет блокады натрий-фосфорного транспортера в проксимальном канальце нефрона.