В США одобрен препарат для применения при эритропоэтической протопорфирии

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала препарат афамеланотид (afamelanotide), разработанный для продления безболезненного пребывания под солнцем взрослых пациентов с эритропоэтической протопорфирией.У пациентов с этим редким заболеванием даже кратковременное воздействие солнечных лучей приводит к развитию болезненных повреждений кожного покрова. Эритропоэтическая протопорфирия связана с наследственным дефицитом активности фермента феррохелатазы, первые симптомы проявляются уже в младенчестве.

Эффективность афамеланотида изучалась в клинических исследованиях при участии пациентов с эритропоэтической протопорфирией, которые получали активное лечение или плацебо (подкожные инъекции) каждые два месяца. Согласно результатам анализа основной конечной точки, медиана общей продолжительности безболезненного пребывания на солнце в группе афамеланотида составила 64 часа (в течение 180 дней), тогда как как в группе плацебо этот показатель достиг только 41 часа.