В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) Согласно решению FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, пропускающего экзон 51.
Решение FDA базируется на суррогатной конечной точке клинических исследований, согласно которой, применение нового лекарственного препарата способствует наращиванию мышечной ткани у некоторых пациентов. Однако пока клиническая эффективность Эксондиса 51 не доказана. FDA обязала Sarepta провести дополнительные исследования для сбора информации по эффективности ЛС.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. До настоящего времени не существовало специфического метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Согласно решению FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, пропускающего экзон 51.
Решение FDA базируется на суррогатной конечной точке клинических исследований, согласно которой, применение нового лекарственного препарата способствует наращиванию мышечной ткани у некоторых пациентов. Однако пока клиническая эффективность Эксондиса 51 не доказана. FDA обязала Sarepta провести дополнительные исследования для сбора информации по эффективности ЛС.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. До настоящего времени не существовало специфического метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
