В России одобрили новый тип лекарства от миодистрофии Дюшенна

Минздрав зарегистрировал российский препарат для лечения миодистрофии Дюшенна «Глевентра» (гивиностат), сообщил на БИОПРОМ представитель компании «Промомед».

Он уточнил, что это лекарство — первый нестероидный препарат для терапии миодистрофии Дюшенна, чья эффективность не зависит от типа мутации, вызывающей заболевание.

«Для врачей открывается вариативность в принятии клинических решений без необходимости сложного подбора под индивидуальный генетический профиль пациента», — сказала директор по новым продуктам компании Кира Заславская.

Миодистрофия Дюшенна — это редкое наследственное заболевание, которое вызвано мутациями в гене DMD, из-за чего полностью отсутствует или не выполняет свои функции белок дистрофин. Это становится причиной повреждения мышечных волокон, хронического воспаления, фиброза и замещения мышечной ткани. Данный процесс приводит к нарастающей инвалидизации и зависимости пациента от посторонней помощи.

Сейчас в России для терапии миодистрофии Дюшенна зарегистрированы препараты с МНН аталурен (производства PTC и «Герофарм») и вилтоларсен (выпускает Р-Фарм).

Аталурен применяется при наличии нонсенс-мутаций (когда в гене возникает преждевременный стоп-сигнал, останавливающий сборку белка). Вилтоларсен направлен на пропуск 53-го экзона.

Кроме того, «Круг добра» закупает самый дорогой в мире генетический препарат «Элевидис» (деландистроген моксепарвовек), не зарегистрированный в стране. Его суть — доставка укороченной, но полностью рабочей копии гена дистрофина (микродистрофин). Таким образом, организм начинает сам вырабатывать этот важнейший для мышц белок.