В РФ зарегистрирован первый препарат от миастении гравис от подразделения AstraZeneca

Минздрав России выдал американской компании Alexion (специализированное подразделение международного фармгиганта AstraZeneca) регистрационное удостоверение на препарат гефурулимаб. Это средство из группы биспецифических нанотел, предназначенное для лечения генерализованной миастении гравис у взрослых пациентов с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам. Он получит торговое наименование «Клигефа». При этом пока препарат производителя зарегистрирован только в России.

Согласно данным ГРЛС, производство фармсубстанции препарата будет организовано на контрактной площадке японской Fujifilm в Дании, а готовой лекарственной формы — на мощностях итальянской Patheon Italia, там же пройдет фасовка в первичную упаковку. Вторичной и третичной упаковкой, а также выпускающим контролем качества займется ирландское подразделение Alexion. Информации о клинических исследованиях гефурулимаба в России нет.

В AstraZeneca подтвердили Vademecum, что Россия стала одной из первых стран в мире, где препарат получил одобрение, а вся процедура регистрации заняла менее девяти месяцев. Сейчас для лечения этого заболевания используют в том числе антихолинэстеразные средства, противоопухолевые препараты и иммуномодуляторы.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) пока не одобрило препарат, хотя в марте 2023 года получил статус орфанного. Однако в 2025-м компания сообщила об успешных итогах III фазы клинических исследований гефурулимаба с участием 260 пациентов из 20 стран. При еженедельном подкожном введении в течение 26 недель препарат статистически значимо превзошел плацебо, улучшив мышечные функции.

Гефурулимаб — рекомбинантное гуманизированное биспецифическое антитело типа VHH и относится к фармакологическому классу ингибиторов комплемента С5. Он блокирует воспалительную реакцию при генерализованной миастении гравис — редком заболевании, поражающем от 5,3 до 10,7 человек на 100 тыс. населения в России. При этом у 85% пациентов обнаруживаются антитела к ацетилхолиновым рецепторам.

AstraZeneca приобрела Alexion за $39 млрд в 2021 году с целью диверсификации портфеля и усиления присутствия на рынке средств для лечения редких заболеваний.