Минздрав России выдал американской компании Alexion (специализированное подразделение международного фармгиганта AstraZeneca) регистрационное удостоверение на препарат гефурулимаб. Это средство из группы биспецифических нанотел, предназначенное для лечения генерализованной миастении гравис у взрослых пациентов с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам. Он получит торговое наименование «Клигефа». При этом пока препарат производителя зарегистрирован только в России.
Согласно данным ГРЛС, производство фармсубстанции препарата будет организовано на контрактной площадке японской Fujifilm в Дании, а готовой лекарственной формы — на мощностях итальянской Patheon Italia, там же пройдет фасовка в первичную упаковку. Вторичной и третичной упаковкой, а также выпускающим контролем качества займется ирландское подразделение Alexion. Информации о клинических исследованиях гефурулимаба в России нет.
В AstraZeneca подтвердили Vademecum, что Россия стала одной из первых стран в мире, где препарат получил одобрение, а вся процедура регистрации заняла менее девяти месяцев. Сейчас для лечения этого заболевания используют в том числе антихолинэстеразные средства, противоопухолевые препараты и иммуномодуляторы.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) пока не одобрило препарат, хотя в марте 2023 года получил статус орфанного. Однако в 2025-м компания сообщила об успешных итогах III фазы клинических исследований гефурулимаба с участием 260 пациентов из 20 стран. При еженедельном подкожном введении в течение 26 недель препарат статистически значимо превзошел плацебо, улучшив мышечные функции.
Гефурулимаб — рекомбинантное гуманизированное биспецифическое антитело типа VHH и относится к фармакологическому классу ингибиторов комплемента С5. Он блокирует воспалительную реакцию при генерализованной миастении гравис — редком заболевании, поражающем от 5,3 до 10,7 человек на 100 тыс. населения в России. При этом у 85% пациентов обнаруживаются антитела к ацетилхолиновым рецепторам.
AstraZeneca приобрела Alexion за $39 млрд в 2021 году с целью диверсификации портфеля и усиления присутствия на рынке средств для лечения редких заболеваний.
