В РФ одобрили исследования аналога акорамидиса для терапии редкой болезни сердца

Минздрав РФ выдал разрешение компании «Лайф Сайнсес ОХФК» на проведение клинических исследований отечественного аналога акорамидиса для терапии транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМП). Разработкой лекарства занимается Обнинская химико-фармацевтическая компания. Оригинатором препарата является американская биофармацевтическая компания BridgeBio Pharma (и ее дочерняя структура Eidos Therapeutics). В России это средство не зарегистрировано.

По данным госреестра, исследования пройдут на базе Ярославской клинической больницы № 9. «Лайф Сайнсес ОХФК» организует испытания в формате открытого рандомизированного, перекрестного исследования с адаптивным дизайном. Оба препарата будут проверять в форме покрытых пленочной оболочкой таблеток в дозировке 356 мг. Специалисты планируют изучить фармакокинетику и сравнить биоэквивалентность дженерика с оригинальным лекарством при участии 28 здоровых добровольцев. Выданное разрешение будет действовать до 1 июня 2027 года.

Основным лекарством для терапии ATTR-КМП в России на сегодня остается оригинальный американский препарат «Виндамэкс» (тафамидис) от американской компании Pfizer. У этого же производителя в РФ зарегистрирована форма «Виндакель», которую изначально создавали для лечения полинейропатии. В конце апреля 2026 года на российском рынке появился первый дженерик тафамидиса по показанию ATTR-КМП от индийской Softgel Healthcare Private, поставками которого в РФ занимается российская компания ООО «Алуфарма Трейдинг».

Тафамидис также остается лидером и на мировом рынке. По данным компании, препарат занимает 75% объема рецептов, а его мировые продажи в 2025 году достигли почти $6,4 млрд. Ранее Pfizer ожидала резкого падения доходов в США к 2029 году из-за истечения патентов. Однако в апреле фармгиганту удалось заключить мировые соглашения по судебным искам против производителей дженериков (Dexcel, Hikma и Cipla). В результате патентная защита Pfizer была продлена в США до 1 июня 2031 года.

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — тяжелое прогрессирующее орфанное заболевание сердца, при котором в сердечной мышце накапливаются патологические белковые волокна (амилоид), из-за чего стенки сердца утолщаются и теряют эластичность. Болезнь бывает возрастной (дикого типа) или наследственной и постепенно приводит к прогрессирующей сердечной недостаточности.