В ЕС одобрена первая терапия карликовости

Европейская комиссия разрешила применение восоритида (vosoritide) для лечения аходроплазии — генетического заболевания, являющегося наиболее частой причины карликовости. Это первый препарат, одобренный для ускорения роста костей у пациентов с генетически подтвержденной аходроплазией, пишет Pharmaceutical Technologies.

Аходроплазия развивается из-за нарушения функции рецептора 3 фактора роста фибропластов (FGFR3), чрезмерная активация которого приводит к подавлению роста костной ткани. Помимо карликовости аходроплазия сопровождается компрессией спинного мозга, апноэ во время сна, варусной деформацией коленного сустава, изменением лицевых костей.

Новый препарат представляет собой натрийуретический пептид типа С, который непосредственно воздействует на причину развития аходроплазии. В клинических исследованиях была показана безопасность препарата и его эффективность: применение восоритида ускоряет рост костей на 1-2 см в год.

Согласно официальным данным, в Европе, Африке и на Ближнем Востоке проживает более 11 тыс. детей с аходроплазией, у которых применение восоритида было бы обоснованным.