Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) официально одобрило препарат «Липфендра» (энилицитид / enlicitide, 20 мг) компании Merck. Это первый в мире пероральный ингибитор белка PCSK9. Лекарство принимается в форме таблетки один раз в день в качестве дополнения к диете и физическим нагрузкам для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая гетерозиготную семейную форму (HeFH).
Дешевле уколов: революция в удобстве и доступности
До настоящего времени ингибиторы PCSK9 выпускались исключительно в форме инъекций (таких как «Репата»), которые вводятся под кожу каждые 2–4 недели. Их прейскурантная цена достигает $500–600 в месяц и выше, а необходимость уколов часто останавливала пациентов от начала терапии.
«Липфендра» создана на основе инновационного макроциклического пептида, который связывается с белком PCSK9 и блокирует его взаимодействие с рецепторами ЛПНП, помогая печени эффективнее выводить «плохой» холестерин из крови.
Ключевые отличия нового препарата от существующих методов лечения:
- Форма и удобство: Ежедневная таблетка против инъекций каждые несколько недель.
- Стоимость: Каталожная цена составляет $315 за 30-дневный курс, что делает препарат существенно доступнее инъекционных аналогов.
- Совместимость со статинами: Препарат не заменяет статины (которые остаются первой линией с эффективностью 30–50%), а назначается пациентам, у которых уровень ЛПНП остается опасным даже на максимальных дозах статинов.
Результаты клинических испытаний III фазы
Одобрение регулятора основано на данных двух ключевых исследований программы CORALreef:
- CORALreef Lipids (2 904 пациента): У участников с атеросклеротическими сердечно-сосудистыми заболеваниями (ASCVD) или высоким риском их развития прием «Липфендры» поверх статинов снизил уровень ЛПНП на 56% к 24-й неделе по сравнению с плацебо (а при исключении нулевых значений — на 60%).
- CORALreef HeFH (303 пациента): У больных с тяжелой наследственной формой гиперхолестеринемии уровень ЛПНП упал на 59%.
- Сопутствующие маркеры: В обоих исследованиях зафиксировано значительное падение уровня других опасных липопротеинов — non-HDL-C (на 52–54%) и аполипопротеина B / ApoB (на 48–50%).
Мнение экспертов и проверка влияния на инфаркты
Эксперты медицинского сообщества позитивно встретили появление пероральной альтернативы.
«Компания рассчитывает сделать контроль холестерина таким же рутинным, как прием статинов, при этом выписывать препарат смогут не только кардиологи, но и врачи первичного звена».
— Доктор Дин Ли, Президент Merck Research Laboratories
По словам ведущих кардиологов, появление таблетки поможет достичь целевых показателей ЛПНП, которые согласно последним рекомендациям AHA/ACC составляют менее 70 мг/дл для лиц с повышенным риском и менее 55 мг/дл для пациентов с высоким риском (например, перенесших инфаркт).
В исследовании Lipids частота побочных эффектов была сопоставима с плацебо. В группе пациентов с наследственной HeFH чаще отмечались диарея (7% против 2%) и головокружение (9% против 4%).
В то время как статины и инъекции PCSK9 уже имеют доказанную базу по снижению рисков инфарктов и инсультов, влияние «Липфендры» на сердечно-сосудистую смертность в настоящее время проверяется в рамках отдельного крупного исследования CORALreef Outcomes с участием более 14,5 тыс. человек.
