Ученые успешно справились с генетическим заболеванием

Специалисты провели исследование на мышах с болезнью Мачадо-Джозефа. Ученые установили, что благодаря методу у грызунов существенно снижались уровни мутантной РНК, кодируемой вышеупомянутым геном. После двух процедур мыши избавились от заболевания. Этого удалось добиться впервые.

Положительный эффект сохранялся в течение минимум 14 недель после лечения. Исследователи надеются, что вскоре вылечить болезнь Мачадо-Джозефа удастся и у людей. Ранее ученые из Детской больницы Флориды установили: экспериментальный препарат нусинерсен может помочь детям с другим наследственным заболеванием — спинальной мышечной атрофией. Лекарство останавливало прогрессирование заболевания и во многих случаях положительно влияло на двигательные функции.