Ученые нашли способ замедлить развитие смертельной болезни нейронов

Международный коллектив биологов нашел способ замедлить развитие бокового амиотрофического склероза (БАС) — смертельно опасной болезни нервной системы, от которой страдал умерший британский астрофизик Стивен Хокинг — при помощи экспериментального препарата XL20, нейтрализующего токсичные «клубки» белка TDP-43.

«Существующие уже одобренные лекарства лишь немного облегчают состояние пациентов. Мы задали себе простой вопрос, на который раньше никто не пытался ответить — существует ли внутри белка TDP-43 какая-то его конкретная часть, которая убивает нейроны, и можно ли подавить болезнь путем ее блокировки, не нарушая при этом работы данного пептида», — сказал профессор Аризонского университета Ван Синлун.

Ранее ученые уже пытались создать препараты, которые разрушают эти скопления белка TDP-43, однако их испытания завершались неудачно.

При разработке нового препарата ученые сопоставили структуру различных форм TDP-43, которые были выявлены в клетках мозга здоровых людей, носителей бокового амиотрофического склероза, а также мышей и ряда других животных. За счет этого они выявили небольшой участок в структуре так называемого C-терминала белка, который играет важную роль в формировании «клубков», но чье удаление не приводит к выводу белка TDP-43 из строя.

После этого специалисты создали короткую молекулу, XL20, которая блокирует этот участок белка TDP-43 и мешает ему образовать клубки.Ее уже протестировали на мышах с БАС, она дала положительный эффект.