Пересадка костного мозга способна победить рак крови, но иногда иммунные клетки донора воспринимают организм пациента как чужеродный и начинают атаковать его здоровые органы. Это опасное осложнение — хроническая реакция «трансплантат против хозяина» (хрРТПХ). Долгое время врачи подавляли этот бунт тяжелыми гормонами, однако сегодня появляются таргетные препараты, способные разоружить агрессивные клетки, не лишая организм их защиты. Насколько доступна терапия пациентам — разбирались GxP News.
В России для борьбы с лейкозом, лимфомой и другими заболеваниями крови ежегодно проводят около 1100 трансплантаций аллогенных гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК). Развитие технологий и госфинансирование позволили увеличить число процедур. При этом закономерно растет и число пациентов, которые могут столкнуться с хрРТПХ, — по статистике, реакция возникает практически в 50% случаев.
Согласно статистическим данным, хрРТПХ у детей развивается в 15–20% случаев, при этом легкие формы успешно контролируются терапией, а тяжелые встречаются только у 5% больных. У взрослых же хрРТПХ проявляется чаще — примерно в 30–70% случаев. Эксперты отмечают, что все дело в отличиях работы иммунной системы.
«РТПХ в разных формах чаще встречается у взрослых по иммунологическим причинам, а именно из-за инволюции тимуса в процессе взросления. Именно тимус является ключевым органом в формировании центральной толерантности. У детей этот орган хорошо работает, поэтому иммунная система легче „договаривается о новых правилах“. С возрастом тимус постепенно теряет свою функциональную активность, поэтому иммунная реакция донорских клеток на ткани реципиента чаще выходит из-под контроля», — отмечает врач-гематолог, завотделом клинических исследований НМИЦ гематологии Минздрава России Михаил Дроков.
При этом эксперт подчеркивает, что в первую очередь опасность РТПХ определяется не возрастом, а тяжестью течения болезни у конкретного человека. Чем быстрее пациент получит доступ к диагностике и современной терапии, тем выше шансы, что он вернется к обычной жизни.
«Наша задача в рамках терапии РТПХ — вернуть людей к их привычной жизни и сделать так, чтобы они были максимально трудоспособны. Своевременное лекарственное обеспечение, внедрение новых препаратов, финансирование программ посттрансплантационного мониторинга и лечения за счет средств ВМП и ОМС транслируются в повышение показателей общей выживаемости», — говорит Михаил Дроков.
Для профилактики развития осложнения пациентам после трансплантации назначают иммуносупрессивную терапию — препараты, которые «приглушают» активность иммунной системы и позволяют предотвратить или существенно снизить негативную иммунную реакцию. Однако полностью исключить риск РТПХ пока невозможно.
«РТПХ — это набор факторов, на которые в большинстве случаев подействовать нельзя. Ранее считалось, что выбор более совместимого донора по системе HLA снижает частоту РТПХ, однако на текущий момент с внедрением технологии посттрансплантационного циклофосфамида цифры перестали сильно различаться. От пациента требуется дисциплина в приеме назначенных препаратов и регулярное наблюдение у врача», — резюмирует гематолог.
Сейчас в России действуют несколько фондов помощи больным с тяжелыми и редкими заболеваниями, в том числе РТПХ. Однако все они работают с детьми, как, например, фонд «Круг добра». У взрослых пациентов с хронической РТПХ пока нет отдельной государственной программы лекарственного обеспечения. Системный и своевременный доступ к терапии позволит минимизировать риск тяжелых функциональных ограничений и вернуть пациентов в общество в полном объеме, считают эксперты.


