Терапия спинальной мышечной атрофии получила статус орфанной в России

Сейчас нусинерсен — единственный одобренный в США и ЕС препарат против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. Осенью прошлого года Janssen объявила о партнерстве с Biogen по выводу на российский рынок нусинерсена. Регистрационное досье на препарат было представлено в Министерство здравоохранения в ноябре 2018 года.

Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.