Технологию CRISPR использовали для создания терапии анемии

Группа ученых из медицинской школы Стэнфордского университета использовали технологию CRISPR для исправления генетической мутации, ответственной за развитие серповидноклеточной анемии. Ожидается, что клинические исследования инновационной терапии могут быть запущены в 2018 году, пишет FiercBiotech.

Серповидноклеточная анемия и талассемия являются наследственными заболеваниями и развиваются из-за мутации гена β-глобина. Для лечения подобных заболеваний может использоваться генетическая индивидуальная коррекция гематопоэтических стволовых клеток с их последующей трансплантацией в организм пациента.

Исследователи предложили использовать Cas9-рибонуклеопротеины и аденоассоциированный вирусный вектор для редактирования β-глобина. В рамках лабораторных экспериментов ученым удалось получить популяцию гематопоэтических клеток и клеток-предшественников с исправленным β-глобином в более чем 90% случаев.

Летом этого года китайские ученые получили разрешение на проведение первых клинических исследований CRISPR/Cas9 среди пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ), не ответивших на химиотерапию, лучевую терапию и другие стандартные методы лечения.  Китайские ученые намерены выделить Т-клетки из крови пациентов и, используя технологию CRISPR/Cas9, удалить из клеток ген, регулирующий белок программируемой смерти PD-1. После редактирования Т-клетки пациентов будут размножены и введены обратно участникам КИ. Планируется, что модифицированные Т-клетки уничтожат опухолевые клетки.