Серповидноклеточная анемия и талассемия являются наследственными заболеваниями и развиваются из-за мутации гена β-глобина. Для лечения подобных заболеваний может использоваться генетическая индивидуальная коррекция гематопоэтических стволовых клеток с их последующей трансплантацией в организм пациента.
Исследователи предложили использовать Cas9-рибонуклеопротеины и аденоассоциированный вирусный вектор для редактирования β-глобина. В рамках лабораторных экспериментов ученым удалось получить популяцию гематопоэтических клеток и клеток-предшественников с исправленным β-глобином в более чем 90% случаев.
Летом этого года китайские ученые получили разрешение на проведение первых клинических исследований CRISPR/Cas9 среди пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ), не ответивших на химиотерапию, лучевую терапию и другие стандартные методы лечения. Китайские ученые намерены выделить Т-клетки из крови пациентов и, используя технологию CRISPR/Cas9, удалить из клеток ген, регулирующий белок программируемой смерти PD-1. После редактирования Т-клетки пациентов будут размножены и введены обратно участникам КИ. Планируется, что модифицированные Т-клетки уничтожат опухолевые клетки.
