Тафадимис повысил выживаемость пациентов с амилоидной кардиомиопатией
Семейная амилоидная кардиомиопатия – редкое и тяжелое заболевание, вызванное мутацией в гене TTR. Средний показатель выживаемости составляет примерно 3-5 лет. В настоящее время нет зарегистрированной терапии амилоидной кардиомиопатии, лечение ограничивается купированием симптомов.
Результаты исследования, прошедшего при участии 441 пациента, подтвердили безопасность и эффективность применения тафамидиса. Согласно полученным данным, применение ЛС статистически значимо сокращает частоту летальных исходов и госпитализаций по сравнению с плацебо. На протяжении 30 месяцев наблюдения умерли 29,5% пациентов в тафамидис-группе, по сравнению с 42,9% в группе плацебо. Показатель госпитализаций из-за сердечно-сосудистых осложнений составил 52,8% и 60,5% для групп с применением тафамидиса и без него соответственно.
Тафамидис является селективным стабилизатором транстиретина (ТТ). Тафамидис с связывается с двумя тироксинсвязывающими участками ТТ, что предотвращает диссоциацию комплекса на мономеры и замедляет амилоидогенез. В настоящее время препарат зарегистрирован в России по показанию «Невротический наследственный семейный амилоидоз».
