Синдром Смита-Лемли-Опица включен в перечень заболеваний фонда «Круг добра»

Для лечения детей с СЛОС будет использоваться препарат с МНН холевая кислота. Ожидаемое число новых пациентов детского возраста с указанным заболеванием составит 3-5 человек в год.

Главный внештатный детский онколог-гематолог Минздрава России Галина Новичкова, выступая на заседании, отметила – препарат Defitelio (дефибротид) от Jazz Pharmaceuticals, который не зарегистрирован в России, следует закупать не по персональным заявкам, а в соответствии с прогнозной потребностью в неперсонифицированный резерв для незамедлительного предоставления и максимально быстрого старта терапии по заявкам медицинских центров. В связи с этим она предложила сформировать соответствующий резерв в НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина. Экспертный совет госфонда идею поддержал.

На заседании также рассмотрели вопрос об организации и финансовом обеспечении оказания медпомощи с использованием уникального метода лечения «Реконструктивно-пластические операции у детей с сосудистыми аномалиями опорно-двигательного аппарата, в том числе ассоциированных с мутацией в гене PIK3CA и PTEN». Теперь такой метод будет доступен для пациентов, а «Круг добра» намерен оплачивать его предоставление.

Среди прочего, были расширены категории детей для назначения динутуксимаба бета (при остеосаркоме, саркоме Юинга, рабдомиосаркоме и недифференцированных саркомах), так как клинические исследования препарата показали эффективность и безопасность у более старших пациентов. Внесены изменения и в критерии для применения селуметиниба при неоперабельной плексиформной нейрофиброме. Подробности в госфонде не сообщили.

В начале июля на заседании экспертного совета «Круга добра» было принято решение о включении четырех заболеваний в перечень госфонда, среди них – экстремальная разница длин нижних конечностей, приобретенное гипоталамическое ожирение, моногенное ожирение, вызванное дефектом гена лептина, и С3-гломерулопатия. Совет одобрил терапию для этих заболеваний и внес предложение о включении некоторых МНН в список для закупок препаратов за счет средств фонда.

На следующем заседании члены экспертного совета снова расширили список заболеваний, включив туда врожденный ихтиоз. Для терапии наследственного заболевания будут использоваться медизделия отечественного производства – крем Correderm и липолосьон Correderm-L. Кроме того, в совете поддержали ряд инициатив о добавлении некоторых лекарств и медизделий в перечень продукции, закупаемой фондом.